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Ley Ricarte Soto: Sistema de protección financiera para tratamientos de alto costo
No todas las enfermedades raras tienen terapia de alto costo; no todas las enfermedades de alto costo y que tienen terapia son enfermedades raras.
Por Dr. Juan Francisco Cabello A, Jefe Laboratorio de Enfermedades Metabólicas, INTA – Universidad de Chile.
A Luis Ricarte Soto Gallegos, periodista chileno de radio y televisión, se le detectó cáncer al pulmón en el año 2010. En mayo de 2013 convocó a una «marcha por los enfermos», que buscaba expresar el descontento popular por el alto costo de los medicamentos y tratamientos médicos. En respuesta a dicha manifestación, el ministro de Salud de la época, Jaime Mañalich, anunció la creación de un “Fondo Nacional de Medicamentos”. Ricarte Soto falleció el 20 de septiembre de 2013, a los 61 años. En diciembre de ese mismo año, recibió de manera póstuma la Orden de la Cruz del Sur por el Gobierno de Chile, en reconocimiento a su labor social.
La propuesta no fue despachada durante el gobierno de Sebastián Piñera, y su sucesora, la Presidenta Michelle Bachelet, anunció en su discurso del 21 de mayo de 2014 la creación del Fondo Nacional de Medicamentos de Alto Costo mediante una ley que llevaría el nombre de Ricarte Soto.
Este proyecto, firmado el 9 de enero de 2015 por la Presidenta de la República y los Ministros de Salud, Hacienda y Secretaría General de la Presidencia, intenta dar una solución a los ciudadanos que sufren de enfermedades para las cuales existen drogas de muy alto costo y que han demostrado con suficiente evidencia científica su utilidad para modificar de forma positiva la presentación clínica de las condiciones que los aquejan. Sin duda, este es un primer paso anhelado por años para quienes traba- jamos con pacientes que probablemente se verán beneficiados con los más de 150 mil millones de pesos anuales comprometidos para este fin.
Es una confusión común que se genera hace más de 10 años, la diferencia entre una enfermedad rara y una enfermedad de alto costo. No todas las enfermedades raras tienen terapia de alto costo; no todas las enfermedades de alto costo y que tienen terapia son enfermedades raras. Lo que ocurre es que hay una conjunción importante entre ambos grupos y por lo tanto hoy en día la mayoría de los tratamientos de muy alto costo, corresponden a enfermedades raras.
Antecedentes de la Ley
Las legislaciones orientadas a drogas de alto costo aparecen en la década de los ’80 en los Estados Unidos; en un primer momento estuvieron orientadas a estimular la investigación en el campo de las “drogas huérfanas” –concepto que intenta abarcar productos diseñados para condiciones “abandonadas” hasta entonces por la industria farmacéutica convencional por su baja frecuencia o dificultades técnicas en su desarrollo-, ofreciendo estímulos económicos y tributarios a grupos de investigadores en prestigiosas Universidades que se transformaron con el correr de los años en lucrativas Compañías de Biotecnología. Asimismo, también estuvieron íntimamente ligadas a las enfermedades raras (traducción de “rare” o poco frecuente en inglés).
Estas leyes fueron tremendamente exitosas en generar estos productos, sin embargo, aparecieron problemas en el corto y mediano plazo derivados de patentes exclusivas por prolongados periodos, altos precios condiciona- dos por regulaciones poco claras en su determinación y en resumen, problemas en el acceso a estas terapias por diferentes sistemas de salud, fundamentalmente en países no productores de estas tecnologías, los que fue- ron literalmente condenados a pagar tratamientos de alto costo a mono proveedores protegidos por acuerdos comerciales.
Paralelamente a la aparición de estos productos surgieron necesidades relacionadas al registro de pacientes, esto es, saber cuántos pacientes serían realmente beneficia- dos por los mismos (léase el “tamaño del mercado” para las compañías), desarrollo de capacidades diagnósticas y programas de seguimiento, necesarios para, primero, encontrar a estos pacientes olvidados hasta entonces y luego poder demostrar la efectividad de los tratamientos recientemente aprobados por estudios clínicos realizados con pequeños grupos de pacientes por cortos periodos de tiempo.
Con el transcurso de los años la generación de conflictos de intereses en esta área aceleró la necesidad de regulación en la relación de médicos, compañías, agrupaciones de pacientes y funcionarios de gobierno, que estimulados por regalos, invitaciones o prebendas, actuaban a favor de uno u otro producto o compañía.
Nace así la necesidad de “Programas de Desarrollo para Enfermedades Raras”, orientados ahora a los pacientes y no al desarrollo de productos. Se generaron oficinas de enfermedades raras, agencias evaluadoras de nuevas tecnologías y estrategias de evaluación que reemplaza- ron el costo beneficio desde un punto de vista fármaco económico por uno que incluye aspectos sociológicos y culturales en la toma de decisiones para estos pacientes.
Enfermedades Raras en Chile
Con la latencia comprendida pero no justificada de cerca de 20-30 años, aparece en nuestro país en el año 2003, el primer Grupo de Trabajo para Enfermedades Raras en el Ministerio de Salud, MINSAL, como un intento de persuadir a las autoridades que la solución al problema, cada vez más presente, era una legislación que regulara estos aspectos, más que esperar soluciones por las que otros países habían optado –voluntaria o involuntariamente- tales como la judicialización, el sometimiento a prioridades establecidas por el lobby de las compañías farmacéuticas o grupos de influencia, que definen inclusión de grupos de pacientes de forma irracional y no necesariamente acorde a las posibilidades de cada país.
La discusión en este Grupo de Trabajo tuvo como frutos tangibles la inclusión de pacientes con enfermedades raras a tratamientos de altísimo costo. Es así como el último día del año 2005 el primer paciente con una Enfermedad Lisosomal recibe Terapia de Reemplazo Enzimático financiada por el Estado de Chile. En los meses siguientes nuevos pacientes logran acceder a este beneficio.
En marzo de 2008 la Enfermedad de Gaucher ingresa a un Piloto GES, como un mal ensayo de intentar incluir una enfermedad rara en una reforma de salud que busca dar respuesta a enfermedades que generan alta carga de enfermedad, con una lógica totalmente diferente a la que se busca en el actual Proyecto de Ley. Quizás esto explique que dos años más tarde el Programa Piloto no se haya transformado en Ley.
En marzo de 2012 se forma la Comisión Asesora Técnica Ministerial en Enfermedades Raras y Poco Frecuentes, que conformada por los mismos que trabajaban desde 2003 logró Programas de Financiamiento para enfermedades como la Mucopolisacaridosis I, II y VI, un proceso de priorización para la Enfermedad de Fabry y hoy en fase de implementación un Programa para Enfermedad de Morquio (MPS IVA).
Todos estos avances han elevado el número de pacientes beneficiados a más de 180, con costos que superan los 30 millones de dólares sólo por concepto de compra de medicamentos. Toda la discusión encerrada en documentos formales y otros no tanto, sirvió de base para diseñar posibles aproximaciones que basadas en la experiencia internacional y la creciente experiencia nacional llevó a discutir la necesidad jurídica, social y económica de algo más que pro- gramas de financiamiento.
Luego de esbozar cada una de estas aproximaciones, se logra avanzar paso a paso hasta que, gracias a la aparición de un personaje de notoriedad pública como fue el periodista Ricarte Soto, esta discusión llega a transformarse en un Proyecto de Ley.
Por una situación natural, entendiendo al INTA como Centro de Referencia Nacional para Errores Innatos del Metabolismo, es que diferentes integrantes del Laboratorio de Enfermedades Metabólicas tuvieron la responsabilidad de participar en cada una de estas instancias ya descritas.
Algunas Enfermedades Raras:
- Enfermedad de Gaucher.
- Enfermedad de Fabry.
- Mucopolisacaridosis I.
- Mucopolisacaridosis II.
- Mucopolisacaridosis VI A.
- Mucopolisacaridosis VI.
- Tirosinemia Tipo I.
Aspectos relevantes de la Ley
El proyecto de ley enviado a discusión parlamentaria y que es de dominio público, comprende una sección de- nominada “mensaje”, que busca orientar la discusión y entrega el espíritu de la ley. En esta primera parte se discuten antecedentes respecto a enfermedades raras y drogas de alto costo. En la segunda sección se puede leer el proyecto propiamente tal, que en un lenguaje más técnico aborda a lo largo de 41 artículos y otros tres transitorios, aspectos referidos a disposiciones generales, cobertura financiera, de la obligatoriedad y continuidad de los tratamientos de altos costos otorgados y del financiamiento y administración del fondo.
La discusión parlamentaria garantiza el conocimiento amplio de este proyecto y su perfeccionamiento. Desde una perspectiva del médico tratante y la representación y defensa que hace del paciente, se pueden reconocer aspectos relevantes para la discusión:
1. Se debe intentar incluir un número de patologías/pacientes con una lógica común que evite la dilución de los fondos hoy solicitados para muchos pacientes pero con muy pocos beneficios.
2. Se debe evitar cubrir las deficiencias del sistema de financiamiento hoy existente con un Proyecto el cual tiene un espíritu diferente. Ejemplo de esto podrían ser terapias de segunda o tercera línea en oncología que debieran ser cubiertas por extensiones de los Programas Nacionales de Cáncer y no traspasadas a este fondo.
3. No menospreciar aspectos que promuevan conflictos de intereses considerando los altos montos de dinero involucrados en la compra de estos medicamentos. Una regulación de los aspectos éticos que esta ley genera debe ser abordada al mismo tiempo de su promulgación.
4. Trabajar en la definición de los términos “alto costo”, “tratamiento eficiente” y “raro”. Al mismo tiempo clarificar las exclusiones.
5. Entender las enfermedades poco frecuentes y sus tratamientos como diferentes a los temas comunes.
6. Generar centros de referencia y redes de derivación: en patologías frecuentes (por ejemplo Hipertensión Arterial) se debe tener personal de salud preparado en cada Centro de Atención Primaria. En enfermedades raras, la experiencia internacional y nacional ha demostrado que invertir recursos en Centros Nacionales de Referencia tiene un costo más efectivo que atomizar el diagnóstico y seguimiento de estos pacientes.
7. Con el financiamiento del mismo fondo aumentar la educación tanto a la población general como a los estudiantes de pre y pos grado en el área de la salud. De este modo, es posible inhibir la situación actual, donde prácticamente el 100% de esta educación médica está en manos de las mismas compañías que producen las drogas de alto costo.
8. Evaluación de nuevas tecnologías v/s Medicina Basada en la Evidencia. Entender que el escaso número de estudios clínicos que llevan a la aprobación de estas terapias hace imposible elaborar “recomendaciones terapéuticas” que son exigibles para drogas de uso masivo, condicionando la necesidad de otras herramientas de evaluación adaptadas a esta área del conocimiento.
9. Inhibir un sinnúmero de conductas que aumenten el costo del Programa, para lo cual es necesario:
- Regular la investigación y la “educación médica” financiada por la industria.
- Supervisar estrictamente a los Centros de Referencia.
- Dedicar fondos al diseño y funcionamiento de registros nacionales de pacientes y patologías.
- Diseñar Programas de Implementación para la administración de medicamentos de alto costo.
- Definir una Agencia de evaluación de nuevas tecnologías que analice la evidencia disponible y apruebe medicamentos eficaces y seguros.
10. Tener transparencia con las Agrupaciones de pacientes en procesos y decisiones. Esto está comprendido en la última sección del Proyecto de ley como una “Comisión ciudadana de vigilancia y control del sistema”, haciendo un esfuerzo para que los pacientes participen activamente de estos procesos.
El avance más importante de los últimos años
La concreción de una legislación que otorgue racionalidad al uso de fondos públicos para el mejor cuidado de los pacientes que requieren medicamentos de alto costo es sin duda el avance más importante de los últimos años para quienes atendemos a estas personas y sus familias y sienta las bases para un desarrollo sustentable de estrategias orientadas a mejorar su acceso a los medicamentos y a todos los aspectos relacionados a este acceso. Es responsabilidad de los legisladores dar forma a una ley que cumpla con las altas expectativas que se han generado.
